Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

Étude RUXBETA : étude de phase 2b randomisée visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du ruxolitinib par rapport au meilleur traitement disponible chez des patients ayant une thrombocytémie essentielle de haut risque, résistants ou intolérants à l’hydroxyurée. La thrombocytémie essentielle est un syndrome myéloprolifératif qui se caractérise par un taux de plaquettes supérieur à 500 à 600 x 109/L et elle est souvent secondaire à une autre condition. Cette maladie est liée à une anomalie de la cellule souche myéloïde mégacaryocytaire, qui est celle donnant naissance aux plaquettes. Le traitement de référence chez les patients à haut risque est l’hydroxyurée, mais il y a des patients qui sont résistants ou intolérants à ce traitement. Comme traitement de deuxième ligne après un échec de l’hydroxyurée on peut utiliser l’anagrélide (un inhibiteur plaquettaire) ou l’interféron, mais il y a une nécessité de trouver des stratégies de traitement alternatives à l’hydroxyurée efficaces pour les patients résistants ou intolérants aux traitements standards. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du ruxolitinib par rapport au meilleur traitement disponible chez des patients ayant une thrombocytémie essentielle de haut risque, résistants ou intolérants à l’hydroxyurée. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes et répartis dans chaque groupe selon le statut de résistance ou d’intolérance à l’hydroxyurée et la présence d’une mutation JAK2 V617F. Les patients du 1er groupe recevront du ruxolitinib deux fois par jour. Les patients du 2ème groupe recevront le meilleur traitement disponible en seconde ligne après l’hydroxyurée : de l’anagrélide ou de l’interféron alpha ou du PEG-interféron alpha selon la décision de l’investigateur. Les patients seront suivis pendant un minimum de 2 ans.

• Pays France,
• Organes Tout Cancer,
• Spécialités Immunothérapie - Vaccinothérapie,

Étude RUXBETA : étude de phase 2b randomisée visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du ruxolitinib par rapport au meilleur traitement disponible chez des patients ayant une thrombocytémie essentielle de haut risque, résistants ou intolérants à l’hydroxyurée. [essai clos aux inclusions] La thrombocytémie essentielle est un syndrome myéloprolifératif qui se caractérise par un taux de plaquettes supérieur à 500 à 600 x 109/L et elle est souvent secondaire à une autre condition. Cette maladie est liée à une anomalie de la cellule souche myéloïde mégacaryocytaire, qui est celle donnant naissance aux plaquettes. Le traitement de référence chez les patients à haut risque est l’hydroxyurée, mais il y a des patients qui sont résistants ou intolérants à ce traitement. Comme traitement de deuxième ligne après un échec de l’hydroxyurée on peut utiliser l’anagrélide (un inhibiteur plaquettaire) ou l’interféron, mais il y a une nécessité de trouver des stratégies de traitement alternatives à l’hydroxyurée efficaces pour les patients résistants ou intolérants aux traitements standards. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du ruxolitinib par rapport au meilleur traitement disponible chez des patients ayant une thrombocytémie essentielle de haut risque, résistants ou intolérants à l’hydroxyurée. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes et répartis dans chaque groupe selon le statut de résistance ou d’intolérance à l’hydroxyurée et la présence d’une mutation JAK2 V617F. Les patients du 1er groupe recevront du ruxolitinib deux fois par jour. Les patients du 2ème groupe recevront le meilleur traitement disponible en seconde ligne après l’hydroxyurée : de l’anagrélide ou de l’interféron alpha ou du PEG-interféron alpha selon la décision de l’investigateur. Les patients seront suivis pendant un minimum de 2 ans.

• Pays France,
• Organes Tout Cancer,
• Spécialités Immunothérapie - Vaccinothérapie,